디앤디파마텍은 6일 퇴행성 뇌질환 치료제 후보물질 '페그세브레나타이드(pegsebrenatide, 코드명 NLY01)'의 진행형 다발성 경화증(Progressive Multiple Sclerosis) 연구자 주도 임상(IIT) 임상2상 첫 환자 투여가 미국에서 개시됐다고 밝혔다.
이번 임상2상(NCT07497399)의 명칭은 'TAG-MS(Targeting Agonists of Glucagon-like peptide-1 receptor for Multiple Sclerosis)'다. 임상은 엘렌 모우리(Ellen Mowry) 존스홉킨스 의대 MS 센터 디렉터이자 교수 연구팀이 주도한다. 이외에도 마운트 시나이(Mount Sinai) 의대 등 미국 주요 의료기관에서 다기관으로 진행된다. 디앤디파마텍은 임상 수행을 위해 페그세브레나타이드 및 위약(placebo)을 제공한다.
이번 임상은 진행형 다발성 경화증 환자 120명을 대상으로 96주간 진행된다. 뇌 위축 및 신경 보호 효과를 집중적으로 평가한다. 투여 용량은 기존 파킨슨병 임상2상 결과를 반영해 10mg으로 증량하고 치료 기간도 연장했다. 대상자는 질환 특성을 고려해 60세 미만 환자군으로 설정했다.
임상은 다기관·무작위 배정·이중맹검 방식으로 진행된다. 1차종결점은 'MRI를 통한 정규화 뇌 실질 부피(normalized brain parenchymal volume, nBPV) 변화'로, 뇌 위축 억제 및 신경 퇴행 방지 효과를 검증한다. 주요 2차종결점에는 확장장애 상태척도(EDSS) 및 중추신경계 바이오마커 변화 등이 포함된다.
앞서 연구팀은 지난 2024년 9월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상2상 임상시험계획(IND)을 승인받았다. 같은 해 글로벌 다발성 경화증 연합인 'International Progressive MS Alliance(IPMSA)'로부터 연구비를 지원받았다.
존스홉킨스 MS 센터 연구팀은 디앤디파마텍과의 공동 연구를 통해 페그세브레나타이드가 다발성 경화증 동물 모델에서 신경염증 억제, 수초 손상 감소, 신경세포 보호 효과를 일관되게 나타냄을 확인했다.
또한 활성화된 면역세포의 혈뇌장벽(BBB) 통과를 억제하는 신규 기전을 규명해, 질환의 주요 병인에 직접 작용하는 동시에 말초 및 중추 신경계 염증을 조절할 수 있는 가능성을 제시했다. 해당 연구 성과는 지난 2024년 미국 국방부가 선정한 올해의 연구 하이라이트에 이름을 올렸다.
다발성 경화증은 면역계 이상으로 신경 보호막인 수초(Myelin)가 손상되는 질환으로, 주로 20~40대에서 발생한다. 전 세계 환자 수는 약 280만 명 이상이며, 이 중 진행형 다발성 경화증은 뇌 위축과 신경 기능 악화를 동반한다. 현재 신경 퇴행을 억제하는 근본적인 치료 옵션은 제한적인 상황이다.
이슬기 디앤디파마텍 대표는 "이번 임상은 페그세브레나타이드의 치료 잠재력을 파킨슨병과 알츠하이머병을 넘어 다발성 경화증으로 확장하는 중요한 전환점"이라며 "차별화된 기전을 기반으로 진행형 다발성 경화증 환자들에게 새로운 치료 패러다임을 제시할 수 있는 근본적 치료 옵션으로 발전시키기 위해 최선을 다하겠다"고 말했다.
