국내 바이오기업의 독자적인 RNA 편집 기술이 미국 보건당국의 까다로운 심사 기준을 충족하며 간암 치료의 새로운 가능성을 제시했다.
알지노믹스는 8일 원발성 간세포암(HCC) 치료제로 개발 중인 'RZ-001'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 첨단재생의학치료제(Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT) 지정을 획득했다고 밝혔다.
RMAT는 중증 또는 생명을 위협하는 질환 치료를 목표로 하는 재생의료 치료제 가운데 초기 임상 단계에서 혁신성과 치료 가능성을 입증한 후보물질에 부여된다. 이 제도는 2016년 미국의 '21세기 치료법(21st Century Cures Act)'에 따라 도입됐으며, 유전자치료제·세포치료제·조직공학 제품 등이 포함된다.
예비임상근거(Preliminary Clinical Evidence)를 바탕으로 미충족 의료 수요(Unmet Medical Needs) 해결 가능성이 인정될 경우 지정되며, RMAT 지정 치료제는 우선심사(Priority Review)·롤링리뷰(Rolling Review)·가속승인(Accelerated Approval) 등 다양한 규제 혜택을 받는다.
RZ-001은 알지노믹스의 독자적 라이보자임 기반 RNA 편집 플랫폼 기술이 적용된 차세대 항암 치료제로, 종양 선택성과 안전성을 동시에 강화한 것이 특징이다. 알지노믹스는 4월 미국암연구학회(AACR 2026)에서 RZ-001의 임상 1b/2a상 중간 결과를 발표하며 의미 있는 초기 신호를 확인했다.
앞서 RZ-001은 간암 적응증에 대해 FDA로부터 2024년 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation), 2025년 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받은 바 있다.
홍성우 알지노믹스 부사장은 "이번 RMAT 지정을 계기로 FDA와 임상 설계, 생산 및 품질관리(CMC), 상업화 전략 등에 대한 논의를 본격화하며 미국 내 개발 가속화와 함께 파트너십 구축에도 속도를 낼 계획"이라고 설명했다.
이성욱 알지노믹스 대표는 "RZ-001의 RMAT 지정은 알지노믹스 RNA 편집 플랫폼의 혁신성과 경쟁력을 FDA로부터 인정받은 결과"라며 "미충족 의료 수요가 높은 간암 분야에서 혁신적인 치료 옵션을 제시할 수 있도록 글로벌 개발 및 상용화에 역량을 집중하겠다"고 말했다.
